DMD增强型绿色荧光蛋白报告实验鼠是研究抗肌萎缩蛋白表达的工具

2023-05-10 14:56:27

抗肌萎缩蛋白是一种竿状蛋白,它连接肌肉细胞骨架,然后通过抗肌萎缩相关蛋白综合体dystrophin-associated protein complex (DAPC)连接细胞外基质。抗肌萎缩蛋白的缺失,造成了杜氏肌营养不良患者的肌肉组织进行性的退化萎缩并纤维化。抗肌萎缩蛋白的缺失,不但造成了骨骼肌和心肌的功能损害,同时也影响到其他器官系统,例如脑,眼睛,胃肠道等等。

 

新一代DMD增强型绿色荧光蛋白报告实验鼠,可以帮助对肌营养不良的肌肉病理进行研究,不需要通过免疫染色。

 

研究者在杜氏肌营养不良实验鼠抗肌萎缩蛋白基因79个外显子之后,插入了增强型绿色荧光蛋白的基因序列,培育了新的杜氏肌营养不良报告实验鼠。研究者分析了实验鼠各个器官中和单肌肉纤维中增强型绿色荧光蛋白和抗肌萎缩蛋白的表达。

 

实验者发现在报告实验鼠所有骨骼肌,平滑肌,心脏,脑和视网膜存在抗肌萎缩蛋白表达的位点都发出了绿色荧光。增强型绿色荧光蛋白很容易在分离的肌肉纤维和取自肌小管的卫星细胞中被观察到。

 

研究者的结论是新的能够观察到抗肌萎缩蛋白表达的杜氏肌营养不良报告实验鼠对于DMD研究是很有价值的,因为它可以直接观测到抗肌萎缩蛋白的表达。研究者可以通过活细胞的影像,来观察实验鼠体内或体外各个器官系统的抗肌萎缩蛋白的表达。


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【关于DMD】

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD,杜氏肌营养不良) ,是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/3500,患病率为3/10万,其中2/3患者的母亲是致病基因携带者,另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常,10-12岁起逐渐丧失行走能力,20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病,患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚,与社会对该类疾病无声的懵懂,形成了一个真空地带,等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。


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